– 首位囊性纤维化患者在1b期研究中成功完成ARCT-032的两次给药；
– Arcturus有望在2024年上半年共享1b期中期数据。
2023年11月27日，Arcturus Therapeutics宣布美国FDA已授予该公司候选产品ARCT-032用于治疗囊性纤维化（CF）的孤儿药资格认定。
孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）是美国FDA 孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development， OOPD) 对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。FDA针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于20万的疾病。由于罕见病的患病率和发病人数是动态的，所以FDA并没有标准的罕见病目录。获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。
Joseph Payne
Arcturus Therapeutics 总裁兼首席执行官
“获得孤儿药认定，对于ARCT-032是一个非常重要的里程碑。我们正在努力加速ARCT-032成为囊性纤维化患者的新治疗选择。”
首位囊性纤维化患者在1b期研究中成功完成ARCT-032的两次给药。Arcturus有望在2024年上半年共享1b期中期数据。
关于囊性纤维化
囊性纤维化(CF)是一种由CFTR基因突变引起的遗传性疾病，这些突变导致CFTR蛋白功能紊乱或缺失，以及肺部粘液堆积，导致持续性肺部感染和逐渐加重的肺部疾病。囊性纤维化基金会估计，美国有近40,000名儿童和成人患有CF，全球94个国家约有105,000人被诊断出患有CF。
目前已批准的CFTR调节剂疗法旨在增强CFTR通道的功能以帮助减轻症状，但由于其潜在的突变，对某些CF患者无效，这代表了一个显著的未被满足的需求。
关于ARCT-032
ARCT-032旨在利用Arcturus专有的LUNAR®脂质介导递送技术将囊性纤维化跨膜调节因子（CFTR）mRNA递送至肺部，以恢复CF患者肺部健康的CFTR蛋白，达到治疗的目的。ARCT-032项目得到了啮齿动物、雪貂和灵长类动物的临床前数据的支持，并证明了CFTR在来自CF供体的人支气管上皮细胞中的稳健表达和功能恢复。
关于Arcturus Therapeutics
Arcturus Therapeutics是一家创新RNA疗法研发公司，自2013年成立以来致力于研发mRNA药物和疫苗。该公司拥有LUNAR®脂质介导递送技术以及STARR® mRNA技术，其多功能RNA治疗平台可应用于多种类型的核酸药物，包括mRNA、小干扰RNA、复制子RNA、反义RNA、microRNA、DNA和基因编辑治疗药物。
参考资料
https://www.biospace.com/article/releases/arcturus-therapeutics-receives-orphan-drug-designation-from-the-u-s-fda-for-arct-032-for-the-treatment-of-cystic-fibrosis/?keywords=circular+RNA