2023年12月5日，国家药品监督管理局药品审评中心公布，尧唐生物YOLT-201注射液的临床试验申请已获IND受理。YOLT-201是尧唐生物的首发管线，用于治疗遗传性疾病转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）。这款创新药物的研发进展迅速，前期已经完成了毒理药理研究和大动物试验，初步结果显示了其安全性和有效性。
尧唐生物的YOLT-201注射液，作为针对遗传性疾病转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）的体内基因编辑药物，采用了mRNA-LNP递送系统，可瞬时表达基因编辑工具，减少脱靶风险。尧唐生物的这款药物被认为具有同类最优的体内编辑效率，具有best-in-class的潜力。
近年来，体内基因编辑疗法在医药领域迅速崭露头角，其中以Intellia的NTLA-2001为代表，该药物已进入三期临床阶段，同样用于治疗ATTR。NTLA-2001采用LNP肝脏递送系统，携带靶向人TTR基因的sgRNA和经过优化的化脓性链球菌Cas9蛋白的mRNA序列。在一期临床中，NTLA-2001可以剂量依赖性地降低TTR水平，药效维持至少6-12个月。
除Intellia外，Verve、Beam等也在积极开发体内基因编辑疗法，并吸引了礼来、辉瑞、再生元等药企展开合作布局。体内基因编辑疗法有望达到一次给药终生有效的目的，因此吸引了众多药企竞相布局。然而，体内基因编辑的壁垒极高，涉及mRNA、CRISPR、LNP等多项技术，同时由于是在体内进行基因编辑，对安全性、脱靶风险等要求更高。
尧唐生物此次获得IND受理的YOLT-201注射液无疑为这一领域注入了新的活力。作为一款创新型的体内基因编辑药物，YOLT-201将有望为遗传性疾病转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）患者提供更高效、更安全的治疗选择。未来我们期待看到更多关于YOLT-201的研究成果和临床试验进展，以便更好地服务于全球患者。
