2024年1月5日，Flagship Pioneering旗下的Sail Biomedicines公司，作为可编程RNA药物领域的领导者，发布了由囊性纤维化基金会（CF Foundation）资助的最新研究进展。临床前数据表明，Sail的Endless RNA™（eRNA™）可能为那些不适用现有治疗的10%-15%囊性纤维化（CF）患者提供潜在治疗选择。
Sail的可编程eRNA平台旨在实现任何蛋白质的体内表达，可能针对任何组织。Sail设计了一种编码功能性全长囊性纤维化跨膜传导调节器（CETR）蛋白的eRNA疗法，旨在开发治疗方案以恢复医疗需求尚未得到满足的囊性纤维化患者（即无意义突变和罕见突变以及不符合或不耐受CFTR调节器治疗的患者）。初步研究表明，与mRNA对照组相比，eRNA产生的CFTR表现出更长时间的表达和更好的功能性。
囊性纤维化（CF）是一种由CFTR基因突变引起的渐进性遗传病，影响肺部、胰腺和其他器官。当CFTR蛋白质无法正常工作或缺失时，会导致肺充血和感染持续恶化，限制患者的呼吸能力。根据CF基金会的数据，美国有近4万名儿童和成人CF患者，全球估计有10.5万人被确诊。虽然在治疗囊性纤维化方面取得了突破性进展，但目前的疗法对大约10%-15%的CF患者无效。
我们很高兴能在囊性纤维化基金会的支持下继续开展研究，推动eRNA成为CF患者的一种潜在治疗选择，尤其是对于10%-15%无法选择现有调节剂治疗的患者。我们对这项工作对CF社群可能产生的影响感到非常乐观。
Pioneering Medicines与囊性纤维化基金会的合作旨在加速为所有囊性纤维化患者寻找潜在治疗和治愈方案的步伐。我们对Sail能继续参与这项工作，已经看到了eRNA技术的进展和潜力，这让我们备受鼓舞。
关于Sail Biomedicines
Sail Biomedicines是完全可编程药物的集成设计和部署的先驱，以改变患者护理。Sail的平台结合了一流的可编程环状RNA技术（Endless RNA™或eRNA）和行业领先的可编程纳米颗粒平台，利用天然成分，首次解锁药物的全面编程。通过利用尖端的 eRNA 和纳米颗粒部署技术，Sail 正在构建丰富的数据，从而能够无与伦比的生成式人工智能技术来识别和设计完全可编程的药物，这些药物具有效力、靶向性、多功能性和可调性。Sail由Flagship Pioneering创立。
关于Flagship Pioneering
Flagship Pioneering 是一家生物技术公司，致力于发明和建立平台型公司，每家公司都有可能开发出改变人类健康或可持续发展的多种产品。自 2000 年成立以来，Flagship 已经发起和培育了 100 多家科技企业，累计市值超过700亿美元。迄今为止，Flagship 已投入超过 36 亿美元的资金，同时还有来自其他机构超过270亿美元的后续投资。
Pioneering Medicines是Flagship Pioneering内部的一项战略举措，致力于通过利用和扩大Flagship的创新成果的使用来构思和开发广泛的改变生活的治疗组合。通过利用Flagship多个科学平台的力量，”Pioneering Medicines “与平台公司一起创造和推进新的药物，以加速将其产品组合扩展到新的领域，并表明该平台可以更广泛地应用，从而更快地为更多病人和平台带来好处。除了内部融资项目外，Pioneering Medicines还与外部战略合作伙伴合作，包括诺和诺德、辉瑞和囊性纤维化基金会，通过将合作伙伴的研发重点与Flagship Pioneering的独特平台能力结合，共同构思药物概念。
文章来源：
https://www.businesswire.com/news/home/20240104246109/en/Sail-Biomedicines-Provides-Update-on-Research-with-Cystic-Fibrosis-Foundation-and-Pioneering-Medicines