近日，专注于环状RNA疗法的Circio公司，在第27届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2024年年会上发布了两篇海报，展示了其功能强大、差异化的circVec平台基因疗法概念的体内验证。
这两篇海报展示了环状RNA与线性mRNA相比在体内的优越性，以及Circio的“移除和替代（remove-&-replace）” 基因疗法的技术概念验证，该疗法可满足AATD的医疗需求。
Circio首席技术官Thomas Birkballe Hansen博士表示：Circio的研究结果表明，circVec 2.1设计在体外表达非常出色。我们已经在体内证实了这一点，与标准线性mRNA的表达相比，circVec 2.1 DNA载体的表达水平和持久性显著提高。这些结果为Circio技术平台在动物模型上提供了重要的技术概念验证。在最近的实验中，Circio观察到circVec在体内长达四个月的持久性表达，这大大优于mRNA载体的表达。根据这些结果，我们可以迅速推进在circVec的设计，以及circVec与多种AAV和DNA载体的比较测试。这将在治疗相关格式中验证这些非常有前景的数据。
Circio还在ASGCT 上介绍了针对Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的“移除和替代” 双功能概念。AATD是一种遗传性疾病，会导致肺部和肝脏出现严重症状。目前还没有针对这一适应症的有效治疗方案，AATD仍是一个尚未满足的重大医疗需求，仅在美国和欧盟就有超过20万患者受到影响。凭借技术差异化的circVec移除-替代模式，Circio开发了一种独特的基因治疗概念，可以一次性治疗肺部和肝脏相关症状。
Circio首席科学官Victor Levitsky博士表示：AATD是一种具有挑战性的遗传性疾病，是由肝脏和肺部两种不同的病理所致。我们已经建立并从技术上验证了circVec构建体，它既能补充野生型AAT的功能，又能特异性地去除90%以上的突变蛋白。由于功能型和突变型非常相似，要实现这一点具有挑战性。通过使用环状RNA的AAT表达，Circio 能够独特地分离两种类型进行特异性突变敲除，从而用单一产品解决了两个问题。
关于Circio
Circio是一家开发新型环状RNA基因疗法和免疫疗法药物的生物技术公司。
Circio建立了独特的环状RNA（circRNA）基因药物平台。专有的circVec技术以模块化基因盒设计为基础，用于从DNA和病毒载体高效生物生成多功能circRNA，可用于多种疾病。与传统的mRNA载体系统相比，circVec平台的蛋白质表达能力更强、更持久，有望成为未来DNA和病毒疗法的新黄金标准。
此外，Circio还在开发针对KRAS驱动基因突变的癌症疫苗TG01。TG01目前正在三期临床试验中进行测试：美国的RAS突变胰腺癌、肺癌和不可切除胰腺癌，以及挪威的多发性骨髓瘤。这些研究是通过学术合作网络进行的，得到了挪威创新署和挪威研究理事会的著名研究基金的支持，为Circio创造了低成本的读数和未来可选性。