“理性的证据和全球竞争力，是赢得投资者信任的关键。”——Rznomics CEO Seongwook Lee
Rznomics的核心竞争力源于其两大创新技术平台——反式剪接核酶RNA编辑系统和环状RNA疗法开发。
革命性的RNA编辑技术
通过靶向切割特定RNA区域并用治疗性RNA完全替换，实现对整个RNA序列的“重编程”。与传统碱基编辑技术仅修正单点突变不同，Rznomics的RNA替换技术可通过单一药物解决多区域突变问题。Rznomics的CEO Seongwook Lee指出：“我们的技术具有可逆性，避免了DNA疗法的永久性基因组改变风险。”
新前沿的环状RNA疗法
Rznomics开发了一种基于嗜热四膜虫（Tetra）I型内含子衍生的STS RNA环化平台，利用反式核酶端对端的自靶向和自剪接反应高效合成circRNA，可剔除冗余序列，仅保留目标基因（GOI）。Seongwook Lee表示：“环状RNA简化了制造流程，美国的领先团队正在探索环状RNA在疫苗和体内CAR-T疗法等领域的应用，但大规模生产及临床验证仍是当前挑战。”
全球化布局与商业化进展
Rznomics的首席候选药物RZ-001针对肝细胞癌和胶质母细胞瘤，已获美国FDA授予的孤儿药资格（ODD）及快速通道资格。此外，Rznomics正着力开发面向阿尔茨海默病和遗传性视网膜营养不良（RD）等其他领域的治疗药物。通过独特的环状RNA技术，这些治疗药物有望实现更精准的基因表达，减少不必要的免疫反应，从而为患者带来更长远的疗效。
Rznomics正积极与多家跨国药企合作推进技术验证及商业转化，已与一家全球药企完成技术验证（MTA协议），目前正就技术转让协议进行谈判，以针对未满足医疗需求开发疗法。
Rznomics官网公布的管线分布与进展
凭借差异化的技术优势与全球化战略，Rznomics或将成为RNA治疗领域的下一匹黑马。
原文链接
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